GNW-News: Santhera erhält positive Stellungnahme des CHMP zur Ausweitung der Anwendung von AGAMREE® (Vamorolon) bei pädiatrischen DMD-Patienten ab zwei Jahre...

^Pratteln, Schweiz, 27. April 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gab

heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen

Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der eine

Erweiterung der Zulassung für AGAMREE® (Vamorolon) auf die Behandlung von

Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von 2 Jahren

empfohlen wird.

AGAMREE ist derzeit in der Europäischen Union für die Behandlung von DMD bei

Patienten ab 4 Jahren zugelassen. Sollte die Europäische Kommission dem

zustimmen, würde die CHMP-Stellungnahme die zugelassene Altersgruppe auf Kinder

ab 2 Jahren ausweiten - eine Population, bei der eine frühzeitige

entzündungshemmende Intervention langfristige Vorteile bieten könnte und bei der

die Verträglichkeitsprobleme herkömmlicher Kortikosteroide nach wie vor ein

zentrales Anliegen darstellen.

Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera, sagte: "Diese positive

Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger Schritt in Richtung unseres Ziels,

AGAMREE jedem DMD-Patienten zugänglich zu machen, der davon profitieren könnte.

Für Familien und Ärzte kann die Entscheidung, wann bei sehr kleinen Kindern mit

der Behandlung begonnen werden soll, angesichts der begrenzten

Behandlungsmöglichkeiten eine besondere Herausforderung darstellen."

Dr. Shabir Hasham, Chief Medical Officer von Santhera, sagte: "Die frühzeitige

Einleitung einer entzündungshemmenden Therapie bei DMD hat das Potenzial, den

langfristigen Krankheitsverlauf neu zu gestalten. Die positive Stellungnahme des

CHMP spiegelt die Stärke der klinischen und Sicherheitsdaten von AGAMREE wider

und erkennt den Bedarf an besser verträglichen Behandlungsoptionen für

Kleinkinder an. Wir setzen uns weiterhin dafür ein, Ärzten und Familien eine

Behandlungsoption für diese schutzbedürftige Patientengruppe zur Verfügung zu

stellen."

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den

Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten

Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig

eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE ist kein

Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der

lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit

der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3).

Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als

dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende

Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,

die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden

sind(1-3).

In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen

primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante

Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im

Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten

Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme,

gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis

mittelschwer(1).

Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der

klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association

(MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen

zeigte AGAMREE eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard-

Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:

eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit

Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine

aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil

von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen

Kortikosteroiden (p °