GNW-News: Santhera gibt die Erteilung des Orphan-Drug-Status und der Prioritätsprüfung für AGAMREE® (Vamorolon) in Südkorea bekannt

^Pratteln, Schweiz, 2. Juni 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

heute bekannt, dass AGAMREE vom südkoreanischen Ministerium für

Lebensmittelsicherheit und Arzneimittel (MFDS) die Orphan-Drug-Designation (ODD)

und die Global Innovative Products on Fast Track (GIFT)-Designation für die

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten hat.

Diese Ausweisungen erkennen den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei

DMD-Patienten in Südkorea an, wo derzeit keine alternative Behandlung verfügbar

ist. Die GIFT-Ausweisung ist ein beschleunigtes Zulassungsverfahren, das den

üblichen Zeitaufwand für die behördliche Prüfung von 120 auf 90 Arbeitstage

verkürzen kann und damit den Zugang zu AGAMREE für Patienten mit dieser

schwerwiegenden Erkrankung potenziell beschleunigt. Nxera plant, im Laufe des

Jahres 2026 einen Antrag auf Marktzulassung in Südkorea einzureichen.

Der Lizenzpartner Nxera Pharma Co., Ltd. ("Nxera") hält gemäß einer im Januar

2026 (https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/260108-Santhera-Japan-

Licensing_Ger_Final.pdf) geschlossenen Lizenzvereinbarung die Exklusivrechte an

AGAMREE für Japan, Südkorea, Australien und Neuseeland. Santhera erhält Umsatz-

und Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz von AGAMREE in

den lizenzierten Gebieten.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den

Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten

Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig

eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE ist kein

Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der

lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit

der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3).

Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als

dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende

Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,

die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden

sind(1-3).

In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen

primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante

Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im

Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten

Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme,

gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis

mittelschwer(1).

Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der

klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association

(MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen

zeigte AGAMREE eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard-

Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:

eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit

Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine

aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil

von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen

Kortikosteroiden (p °