GNW-News: Santhera gibt positive Entscheidung des AIFA-Vorstands zur Erstattung von AGAMREE® (Vamorolon) in Italien bekannt

^Pratteln, Schweiz, 28. April 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass der Vorstand der italienischen Arzneimittelbehörde AIFA die

Erstattung von AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung von Patienten mit

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von 4 Jahren in Italien genehmigt

hat.

AGAMREE ist ein neuartiges Molekül, das entwickelt wurde, um die typischerweise

mit Glukokortikoiden verbundenen entzündungshemmenden Wirkungen zu erzielen und

gleichzeitig das Risiko von Nebenwirkungen, die mit dieser Therapieklasse

verbunden sind, potenziell zu verringern. DMD ist eine seltene, fortschreitende

genetische Erkrankung, die durch Muskelschwund und eine verkürzte

Lebenserwartung aufgrund von Atemwegs- und/oder Herzkomplikationen

gekennzeichnet ist.

Die Entscheidung über die Erstattung folgt auf eine positive Bewertung durch den

Vorstand der AIFA am 22. April 2026. Die Entscheidung unterliegt der formellen

Veröffentlichung im italienischen Amtsblatt (Gazzetta Ufficiale), woraufhin die

Erstattung in Kraft tritt.

Dario Eklund, Chief Executive Officer, sagte: "Dies baut auf unseren jüngsten

Fortschritten in Spanien auf und spiegelt unsere anhaltende Dynamik bei der

Ausweitung des Zugangs zu AGAMREE für Patienten mit DMD wider. Da vier der fünf

grossen europäischen Märkte voraussichtlich in naher Zukunft Zugang zu AGAMREE

haben werden und wir durch erfolgreiche Markteinführungen in Deutschland,

Österreich und Grossbritannien gestützt werden, sind wir gut positioniert, um

diese Dynamik aufrechtzuerhalten, während wir den Zugang zu dieser wichtigen

Therapie weiter ausweiten."

Santhera wird nach der offiziellen Veröffentlichung der AIFA-Entscheidung je

nach Bedarf weitere Informationen bereitstellen.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den

Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten

Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig

eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE ist kein

Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der

lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit

der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3).

Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als

dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende

Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,

die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden

sind(1-3).

In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen

primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante

Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im

Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten

Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme,

gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis

mittelschwer(1).

Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der

klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association

(MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen

zeigte AGAMREE eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard-

Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:

eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit

Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine

aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil

von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen

Kortikosteroiden (p °