GNW-News: SK pharmteco und GEMMABio bauen ihre Zusammenarbeit im Bereich der Herstellung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen nach einem wichtigen Meil...

^Die Verabreichung der ersten Dosis an einen Patienten stellt einen wichtigen

Meilenstein für die SMA-Gemeinschaft dar und unterstreicht eine wachsende

Partnerschaft im Bereich der Arzneimittelherstellung für seltene Krankheiten. Es

wird erwartet, dass künftige Programme von GEMMABio die virale Vektorplattform

SKyvec(TM) von SK pharmteco nutzen werden

RANCHO CORDOVA, Kalifornien, Sept. 22, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- SK pharmteco

(https://www.skpharmteco.com) gab heute bekannt, dass das Unternehmen mit Gemma

Biotherapeutics (https://www.gemmabiotx.com/) (?GEMMABio"), einem weltweit

tätigen Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium,

zusammenarbeitet, um wichtige Materialien für klinische Studien bereitzustellen

und damit die laufende klinische Phase-I/II-Studie?CHARISMA" (NCT07070999) zu

unterstützen. Im Rahmen dieser Studie soll GB221

(https://clinicaltrials.gov/study/NCT07070999), eine in der Erprobung

befindliche Gentherapie der nächsten Generation zur Behandlung der spinalen

Muskelatrophie Typ 1 (SMA1), untersucht werden.

Die CHARISMA-Studie stellt einen Meilenstein dar, da es sich um die erste

klinische Studie handelt, in der eine Gentherapie der nächsten Generation gegen

SMA1 getestet wird, die den Patienten mittels einer Injektion in die Cisterna

magna (ICM) direkt in den Liquor (CSF) verabreicht wird. Durch den Einsatz

dieses gezielten Verabreichungswegs und unter Nutzung einer proprietären

Plattformtechnologie für das zentrale Nervensystem (ZNS), die von der University

of Pennsylvania lizenziert wurde, strebt GEMMABio an, bei Patienten mit SMA in

klinischen Studien eine hohe Transduktionsrate in den Motoneuronen zu erreichen

und gleichzeitig die systemische Exposition sowie die damit verbundenen

Toxizitäten zu minimieren.

Die Partnerschaft bekräftigt das Engagement von SK pharmteco für seine?Rare

Disease Advancement Initiative", deren Ziel es ist, die Entwicklung neuartiger,

fortschrittlicher Therapeutika für äußerst seltene und schwere Orphan-

Erkrankungen zu beschleunigen. Im Rahmen dieser Initiative konzentriert sich SK

pharmteco darauf, Innovatoren im Bereich seltener Krankheiten dabei zu

unterstützen, die Lücke zwischen vielversprechender Genforschung und der

zuverlässigen Herstellung von Produkten in klinischer Qualität zu schließen.

?Wir sind stolz darauf, GEMMABio bei der Weiterentwicklung eines wichtigen

klinischen Entwicklungsprogramms für von SMA1 betroffene Familien zu

unterstützen", so Jörg Ahlgrimm, Chief Executive Officer von SK pharmteco.

?Programme für seltene Krankheiten erfordern ein zügiges Vorgehen, benötigen

jedoch auch Partner, die die Qualität, Konsistenz und technische Disziplin

gewährleisten können, die für die Herstellung komplexer genetischer Arzneimittel

erforderlich sind. Diese Zusammenarbeit spiegelt unser Engagement wider,

Wissenschaftler und Innovatoren dabei zu unterstützen, vielversprechende

Therapien in klinische Studien zu überführen und letztendlich den Patienten

zugänglich zu machen, die sie benötigen."

?Die Einführung komplexer Gentherapien der nächsten Generation in die klinische

Praxis erfordert nicht nur fundierte wissenschaftliche Erkenntnisse, sondern

auch einen außergewöhnlich hohen Standard an Präzision bei Herstellung und

analytischem Fachwissen", erklärt James M. Wilson, MD, PhD, Chief Executive

Officer von GEMMABio.?SK pharmteco hat gezeigt, dass es unsere Grundprinzipien

Sicherheit, Wirksamkeit und weltweite Zugänglichkeit in hohem Maße teilt. Die

solide Produktionsinfrastruktur und technische Flexibilität des Unternehmens

waren entscheidend für die Bereitstellung hochwertiger Materialien für unsere

CHARISMA-Studie. Da das Präparat bereits dem ersten Patienten verabreicht wurde

und die Studie planmäßig verläuft, stärkt diese Zusammenarbeit unsere Fähigkeit,

unsere Programme effizient vom Labor bis zum Patienten zu skalieren."

Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine autosomal-rezessive, fortschreitende

neurodegenerative Erkrankung, die durch Mutationen im SMN1-Gen verursacht wird,

welche Motoneuronen und Skelettmuskeln schädigen und Funktionen wie Atmen, Essen

und Gehen erheblich beeinträchtigen. Die weltweite Inzidenz von SMA liegt bei

etwa 1:10.000 Lebendgeburten, wobei die spinale Muskelatrophie Typ 1 (SMA1) eine

außergewöhnlich schwere, früh einsetzende Form darstellt, auf die etwa 60 % der

weltweiten SMA-Fälle entfallen (1:17.000 Lebendgeburten). SMA1 wird in der Regel

vor dem sechsten Lebensmonat bei Säuglingen diagnostiziert, die nur 1-2 Kopien

des modifizierenden SMN2-Gens aufweisen. Ohne Behandlung verläuft SMA1 tödlich,

wobei Patienten selten länger als 18 Monate überleben.

Über die laufende SMA1-Studie hinaus planen SK pharmteco und GEMMABio weitere

Kooperationen im Bereich der Herstellung für die gesamte Pipeline von GEMMABio

im Bereich seltener Erkrankungen, darunter auch künftige Programme, bei denen

voraussichtlich die SKyvec(TM) (https://www.skpharmteco.com/viral-vectors/viral-

vector-platform/)-Vektorplattform von SK pharmteco zum Einsatz kommen wird.

Über SK pharmteco

SK pharmteco ist ein weltweit tätiges Auftragsentwicklungs- und

Produktionsunternehmen (CDMO) mit Produktionsstätten, Forschungs- und

Entwicklungseinrichtungen sowie Analyselabors in den USA, Europa und Südkorea.

Die Kernkompetenzen des Unternehmens liegen in den Bereichen kleinmolekulare

Wirkstoffe, Peptide und virale Vektoren, wodurch es über das erforderliche

Fachwissen verfügt, um komplexe Therapien auf den Markt zu bringen. Auf dieser

Grundlage unterstützt SK pharmteco weltweit biopharmazeutische Partner jeder

Größe mit umfassenden Entwicklungs- und Fertigungslösungen. SK pharmteco ist

eine Tochtergesellschaft von SK Inc. (KRX: 034730) (SK), der strategischen

Beteiligungsgesellschaft der SK Group, Südkoreas zweitgrößtem Mischkonzern.

Über Gemma Biotherapeutics (GEMMABio)

GEMMABio ist ein auf die klinische Entwicklung spezialisiertes Therapeutika-

Unternehmen, dessen Ziel es ist, die Forschung im Bereich lebensverändernder

fortschrittlicher Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten zu

beschleunigen und den weltweiten Zugang zu diesen Therapien zu ermöglichen. Das

Unternehmen betreibt Forschung und Produktentwicklung, um Erkenntnisse aus der

Gentherapie schneller und kostengünstiger vom Labor zum Patienten zu bringen.

GEMMABio wird von Jim Wilson, einem Pionier der Gentherapiebranche, und seinem

Expertenteam geleitet, das zuvor im akademischen Bereich tätig war. Erfahren Sie

mehr über GEMMABio unter gemmabiotx.com (http://www.gemmabiotx.com) und folgen

Sie uns auf LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/gemmabiotx/).

Offenlegung: Die University of Pennsylvania (?Penn") hält eine Beteiligung an

GEMMABio und hat im Zusammenhang mit der Lizenzierung bestimmter geistiger

Eigentumsrechte der Penn an GEMMABio finanzielle Gegenleistungen erhalten oder

wird diese möglicherweise in Zukunft erhalten.

Kontakt:

Keith Bowermaster, APR, CCMP

Communications Consultant

keith.bowermaster@skpt.com (mailto:keith.bowermaster@skpt.com)

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