GNW-News: Wegweisende Therapie bei fortgeschrittener Herzinsuffizienz: Ergebnisse der klinischen Studie BIOVAT-HF im NEJM veröffentlicht

^GÖTTINGEN, Deutschland und PROVIDENCE, R.I., May 28, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) --

Repairon, ein Biotechnologieunternehmen, das regenerative Herztherapien

entwickelt, gab heute bekannt, dass klinische Ergebnisse zur Bewertung seines

künstlich hergestellten menschlichen Herzmuskelgewebes für Patienten mit

fortgeschrittener Herzinsuffizienz im New England Journal of Medicine (NEJM)

veröffentlicht wurden. Die Veröffentlichung gelangt zu dem Schluss, dass eine

Wiederherstellung der Herzmuskelfunktion bei Patienten mit fortgeschrittener

Herzinsuffizienz machbar ist, was zu einer Verbesserung des Gesundheitszustands

sowie der Lebensqualität führt. Angaben zur Veröffentlichung: Zimmermann WH,

Ensminger S, Kutschka I, et al. Stem-Cell-Derived Biologic Ventricular Assist

Tissue in Heart Failure. N Engl J Med. 28. Mai;394(20):1991-2001 DOI:

10.1056/NEJMoa2513525

Die Daten stammen aus der klinischen Studie BioVAT-HF

(BiologicalVentricularAssistTissue in TerminalHeartFailure). Diese Phase-I-II-

Studie diente der Bewertung der Sicherheit und der vorläufigen Wirksamkeit und

umfasste die Implantation voll funktionsfähiger Herzmuskel-Patches, die aus

terminal differenzierten Herzmuskelzellen aus humanen induzierten pluripotenten

Stammzellen hergestellt wurden, in den geschwächten linken Ventrikelmuskel von

Patienten mit fortgeschrittener Herzinsuffizienz mit reduzierter

Ejektionsfraktion (HFrEF), begleitend zu einer leitlinienkonformen

medikamentösen Therapie. Die Studie begann mit einer Dosiseskalationsphase, um

die sichere Höchstdosis zu ermitteln, gefolgt von einer Behandlung mit dieser

Dosis, um die Sicherheit und Wirksamkeit weiter zu bewerten. Von den 20 in die

Studie aufgenommenen Patienten erhielten 16 die sichere Höchstdosis. Zum

Zeitpunkt der Berichterstattung hatte der zuletzt in die Studie aufgenommene

Patient eine Nachbeobachtungszeit von 3 Monaten absolviert, wobei die

Nachbeobachtungsdauer bei diesen Patienten zwischen 6 und 52 Monaten lag.

Wichtige Sicherheitsergebnisse aus der NEJM-Veröffentlichung zeigen, dass 3

Patienten während der Studie an Ursachen starben, die vom

Datenüberwachungsgremium als nicht mit dem BioVAT in Zusammenhang stehend

eingestuft wurden. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse standen meist im

Zusammenhang mit vorbestehenden Herz- und Begleiterkrankungen sowie mit einer

Immunsuppression, die eine Anpassung der immunsuppressiven Therapie erforderlich

machte. Bei 3 Patienten traten Episoden ventrikulärer Tachykardie auf, die

jedoch in keinem Zusammenhang mit der BioVAT-Implantation standen. Bei keinem

der Patienten trat Kammerflimmern auf. Von den 16 Patienten, bei denen die

maximale sichere Dosis verabreicht wurde, mussten 2 Patienten wegen

Herzinsuffizienz stationär aufgenommen werden.

Die Wirksamkeitsergebnisse aus der NEJM-Veröffentlichung zeigen, dass bei den

Patienten, die die sichere Höchstdosis erhielten, im Vergleich zum Ausgangswert:

* Die Ziel-Herzwanddicke nach 3 Monaten um 4,5 mm und nach 12 Monaten um 2,9

mm zunahm.

* Die linksventrikuläre Ejektionsfraktion nach 3 Monaten um 3,9 % und zum

letzten Messzeitpunkt um 6,9 % anstieg.

* Die Lebensqualität, gemessen anhand des KCCQ-OSS, nach 3 Monaten um 6,7

Punkte und nach 12 Monaten um 15 Punkte zunahm.

Die Studienergebnisse bestätigen präklinische Befunde, wonach sich künstlich

hergestellter Herzmuskel in geschädigtes Myokard integrieren, eine durchblutete

Schicht bilden und synchron mit dem körpereigenen Gewebe kontrahieren kann. Dies

wurde durch die Analyse eines explantierten Herzens eines Patienten aus der

Dosisfindungs-Kohorte weiter bestätigt, der später eine Herztransplantation

erhielt; dies lieferte eindeutige Belege für eine Remuskularisierung des

menschlichen Herzens und damit einhergehende Zunahmen der Wanddicke, der

Ejektionsfraktion und der Lebensqualität. Die Autoren kamen zu dem Schluss, dass

weitere klinische Untersuchungen mit längeren Nachbeobachtungszeiträumen

erforderlich sind.

Wolfram-Hubertus Zimmermann, Dr. med., Professor und Direktor des Instituts für

Pharmakologie und Toxikologie am Universitätsklinikum Göttingen sowie Hauptautor

der im NEJM veröffentlichten Studie, merkte an:?Die heute verfügbaren Therapien

gegen Herzinsuffizienz können das Fortschreiten der Erkrankung oft verlangsamen,

doch sie können zerstörten Herzmuskel nicht ersetzen. Unser Ziel ist es daher,

neues, funktionsfähiges Herzmuskelgewebe zu erzeugen und so das geschwächte Herz

gezielt zu unterstützen."

Dr. Lothar Germeroth, CEO von Repairon, erklärte:?Wir sind von diesen Phase-II-

Ergebnissen sehr ermutigt, die unserer Ansicht nach das therapeutische Potenzial

unserer Plattform für regenerative Herzpflaster bestätigen. Herzinsuffizienz ist

nach wie vor eine der weltweit häufigsten Ursachen für Morbidität und

Mortalität, und wir sind der Ansicht, dass diese Erkenntnisse ein neues Kapitel

in der Myokardregeneration und der restaurativen kardiovaskulären Medizin

aufschlagen könnten."

Hoher medizinischer Bedarf bei fortgeschrittener Herzinsuffizienz: Etwa 5 % der

Weltbevölkerung leiden an chronischer Herzinsuffizienz jeglichen Schweregrades,

und diese Erkrankung ist nach wie vor eine der häufigsten Todesursachen. In den

USA repräsentiert Herzinsuffizienz die häufigste Ursache für

Krankenhauseinweisungen und Sterblichkeit unter der älteren Bevölkerung mit über

6 Millionen Betroffenen. Wenn sich die Herzinsuffizienz zu fortgeschrittenen

Stadien entwickelt, leiden die Patienten unter Schwäche und Beschwerden bei

allen körperlichen Aktivitäten sowie in Ruhe, was mitunter sogar eine ständige

Bettruhe erforderlich macht. Für diese schwerkranken Patienten bestehen die

einzigen derzeit verfügbaren Behandlungsoptionen in mechanischen Pumpgeräten

oder einer Herztransplantation.

Über Repairon: Die Repairon GmbH ist ein deutsches Biotechnologieunternehmen mit

Sitz in Göttingen, das sich auf die Entwicklung regenerativer Zelltherapien für

die Herzmedizin spezialisiert hat. Das Unternehmen wurde 2014 auf Basis der

Forschung durch Dr. Wolfram-Hubertus Zimmermann und sein Team der

Universitätsmedizin Göttingen gegründet. Die Forscher haben mehrere

Gewebezuchttechnologien mit bewährter Anwendbarkeit für die Organregeneration

und Arzneimittelentwicklung entwickelt. Der führende therapeutische

Wirkstoffkandidat von Repairon, das gentechnisch hergestellte Herzmuskel-

Pflaster, wird derzeit im Rahmen der klinischen Phase-II-Studie?BioVAT-HF" als

biologisches Ventrikelunterstützungsgewebe (BioVAT) für Patienten mit

Herzinsuffizienz im Endstadium untersucht.

Ansprechpartner im Unternehmen: Ansprechpartner in den USA:

Dr. Lothar Germeroth Frank Ahmann

Repairon GmbH Repairon USA

37079 Göttingen - Deutschland Providence, RI

E-Mail: l.germeroth@repairon.com E-Mail: f.ahmann@repairon.com

(mailto:f.ahmann@repairon.com)

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