-51% - Fulcrum Therapeutics-Aktie halbiert sich nach Aus für Sichelzell-Medikament

• Fulcrum-Aktie implodiert
• FDA sieht Krebsbedenken bei Medikament Pociredir
• Fulcrum beendet Entwicklung und prüft strategische Optionen

Die Fulcrum Therapeutics-Aktie brach am Dienstag im NASDAQ-Handel 51,09 Prozent auf 3,1400 US-Dollar ein, nachdem das Unternehmen das Ende der Entwicklung seines experimentellen Sichelzell-Medikaments Pociredir bekanntgegeben hatte.

Fulcrum sprach von einem fehlenden regulatorischen Pfad und leitete eine umfassende Prüfung strategischer Alternativen ein, um den Unternehmenswert für Aktionäre zu sichern. Auslöser sind Sicherheitsbedenken der FDA, die ein erhöhtes Krebsrisiko für sämtliche Wirkstoffe sieht, die am sogenannten PRC2-Proteinkomplex ansetzen.

FDA sieht systemisches Krebsrisiko für die gesamte Wirkstoffklasse

Den Hintergrund liefern Sitzungsprotokolle der FDA vom 28. Mai, auf die sich Fulcrum in der zugehörigen Pressemitteilung bezieht. Die Behörde verwies darin auf eine "unerwartet hohe Rate" neuer Krebserkrankungen bei Patienten, die mit Tazemetostat (verkauft unter dem Markennahmen Tazverik) behandelt wurden - einem anderen Wirkstoff derselben Klasse, der im März vom Markt genommen wurde. Beide Substanzen zielen auf den sogenannten PRC2-Proteinkomplex.

Pociredir sollte bei Patienten mit Sichelzellkrankheit den Spiegel an fetalem Hämoglobin erhöhen, indem es eine bestimmte Untereinheit des PRC2-Komplexes hemmt. Fulcrum argumentierte gegenüber der FDA, dass sich das Risikoprofil von Pociredir von dem des Krebsmedikaments Tazverik unterscheide, das Biopharma-Unternehmen Ipsen Anfang des Jahres wegen des Risikos sekundärer Blutkrebserkrankungen weltweit vom Markt genommen hatte, doch die FDA kam zu dem Schluss, dass jedes Medikament mit PRC2-Angriffspunkt dasselbe Risiko trage - unabhängig davon, an welcher Stelle des Komplexes es ansetzt. Damit war der zentrale Entwicklungskandidat des Unternehmens vom Tisch.

Truist-Analyst Gregory Renza bestätigte laut Reuters diese Lesart - die FDA differenziere nicht zwischen einzelnen Untereinheiten.

Klinische Daten zeigten Wirksamkeitssignale, doch präklinische Warnsignale wogen schwerer

Fulcrum betonte, dass in den klinischen Studien keine neuen Sicherheitsbedenken aufgetreten seien und Pociredir den Spiegel an fetalem Hämoglobin messbar gesteigert habe - ein Marker, der den Schweregrad der Sichelzellkrankheit reduzieren kann. Die FDA verwies allerdings zusätzlich auf frühere präklinische Malignitätssignale, die bereits mit dem Wirkstoff in Verbindung gebracht worden waren.

Strategische Optionen und Kassenbestand

Das Aus für Pociredir reiht sich in eine Serie von Rückschlägen bei der Sichelzell-Therapieentwicklung ein: 2024 hatte Pfizer sein bereits zugelassenes Medikament Oxbryta zurückgezogen und zugehörige Studien wegen Sicherheitsbedenken gestoppt.

Kein Produkt, aber 333 Millionen Dollar in der Kasse

Fulcrum hat kein zugelassenes Produkt auf dem Markt. Mit dem Ende von Pociredir fehlt dem Unternehmen der wichtigste Werttreiber. Die Firma erklärte, Optionen wie Fusionen und Übernahmen zu prüfen und zugleich die Betriebskosten deutlich zu senken. H.C. Wainwright-Analyst Andrew Fein räumte laut Barron's ein, das Ergebnis sei "klinisch und strategisch enttäuschend", insbesondere angesichts des hohen ungedeckten Bedarfs bei Sichelzellpatienten. Dennoch sei Fulcrum nicht am Ende: Das Unternehmen verfügte zum Ende des ersten Quartals über mehr als 333 Millionen Dollar an liquiden Mitteln und marktfähigen Wertpapieren

Vom Biotech-Entwickler zur Cash-Hülle

Der Nachrichtenfluss verändere die Investmentthese grundlegend, so Fein weiter. Der "zentrale Pfeiler der Story" sei nicht nur verzögert, sondern effektiv entfernt worden. Die Bewertung dürfte sich künftig stärker an der Kassenposition, der Reduktion der Burn Rate und möglichen strategischen Optionen orientieren - nicht mehr an einer klinischen Pipeline. Entscheidend wird, ob Fulcrum im Rahmen der strategischen Prüfung einen Partner oder Käufer findet, der den Cash-Bestand und eventuell verbliebenes Know-how zu nutzen weiß.

Martina Köhler, Benedict Kurschat, Claudia Stephan, Redaktion finanzen.net