Press Release: Santhera Announces Financial -2-

and Healthcare products Regulatory Agency) für DMD-Patienten mit

abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glukokortikoid-Begleittherapie

weiterhin vor dessen Zulassung den Zugang zu Idebenon. Im Mai

kündigte Santhera die vollständige Rekrutierung ihrer

Phase-3-Studie SIDEROS an und gab die Absicht bekannt,

vorbehältlich der Genehmigung der erforderlichen Änderung des

Studienprotokolls, eine Interimsanalyse durch das unabhängige Data

and Safety Monitoring Board (DSMB) durchzuführen. Positive

Resultate vorausgesetzt, werden die zusätzlichen klinischen Daten

in den europäischen Antrag auf bedingte Marktzulassung aufgenommen,

für den das Unternehmen nun eine Stellungnahme des CHMP im vierten

Quartal 2020 erwartet. Gleichzeitig werden die Vorbereitungen für

den Markteintritt in Europa vorangetrieben, um bei zeitnaher

Produktzulassung eine Markteinführung im ersten Quartal 2021 zu

ermöglichen. In den USA könnte ein positives Ergebnis der

Interimsanalyse, gefolgt von einem frühen Abschluss der

SIDEROS-Studie, eine Beschleunigung der Einreichung eines

Zulassungsantrags bei der FDA um etwa ein Jahr ermöglichen.

Santhera schätzt das Spitzenumsatzpotenzial von Puldysa in den USA

und den fünf grössten EU-Märkten auf insgesamt über

USD 500 Millionen.

Vamorolone--ermutigende neue klinische Langzeitdaten und VISION-DMD fast

vollständig rekrutiert

Im Juni hat das Partnerunternehmen ReveraGen eine offene 24-monatige

Langzeit-Anschlussstudie (VBP15-LTE) mit Vamorolone bei Patienten mit

DMD beendet. Aufgenommen in die Studie wurden Patienten, die zuvor eine

6-monatige Studie (VBP15-003) abgeschlossen hatten, in der die

Behandlung mit Vamorolone eine dosisabhängige Verbesserung bei

zeitabhängigen Funktionstests und gute Verträglichkeit zeigte.

Zusammengefasst hat ReveraGen nun Daten zur Verträglichkeit und

Wirksamkeit mit Vamorolone über einen Zeitraum von 2.5 Jahren bei

41 Knaben mit DMD erhoben. Derzeit läuft die pivotale

VISION-DMD-Studie in der die Wirkung und Verträglichkeit von

Vamorolone im Vergleich zu Placebo und Prednisolon untersucht wird, um

festzustellen, ob Vamorolone im Vergleich zu Placebo die Muskelkraft und

-funktion verbessert und ob im Vergleich zu Prednisolon weniger

Nebenwirkungen auftreten, wodurch Vamorolone möglicherweise zu

einer wertvollen Alternative zu Standard-Kortikoidbehandlungen werden

könnte. Der nächste Studienmeilenstein wird die bevorstehende

vollständige Rekrutierung der Studie sein, gefolgt von der für

das zweite Quartal 2021 erwarteten Verfügbarkeit der Top-Line

6-Monatsdaten, die bei einem positiven Ergebnis einen NDA-Antrag im

vierten Quartal 2021 ermöglichen könnten.

Vamorolone--weltweite Rechte für alle Indikationen erhalten

Am 2. September 2020 gab Santhera die Unterzeichnung von Vereinbarungen

mit Idorsia (SIX: IDIA) und ReveraGen BioPharma Inc. bekannt, die

Santhera zu einem direkten Lizenznehmer von Vamorolone machen [1]. Im

Rahmen der Vereinbarungen hat Santhera von ReveraGen, dem Urheber von

Vamorolone, eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit

erhalten. Die Vereinbarungen schaffen weiteren Wert für Santhera

durch die nun eingeschlossenen Lizenzrechte für Japan und

Südkorea, das nun enthaltene Recht zur Vergabe von Sublizenzen und

einen Anteil am erwarteten Priority Review Voucher. Unter den

geänderten Bedingungen erwartet Santhera in den nächsten 12-18

Monaten eine Verminderung des Geldabflusses in der Grössenordnung

von USD 18-24 Millionen. Santhera schätzt das

Spitzenumsatzpotenzial von Vamorolone allein für die DMD-Indikation

in den USA und den fünf grössten EU-Märkten auf insgesamt

über USD 500 Millionen.

Fortschritte bei Pipeline-Projekten in früheren Entwicklungsstadien

Santheras Phase-1b-Studie mit dem klinischen Prüfmedikament

Lonodelestat bei Mukoviszidose schreitet voran. Das Potenzial des

Wirkstoffs als therapeutische Intervention bei Covid-19-bedingtem akutem

Atemnotsyndrom (ARDS) wird im Rahmen einer Kooperationsvereinbarung vom

Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) in der präklinischen Forschung

untersucht. Die Pipeline umfasst auch einen gentherapeutischen Ansatz im

Forschungsstadium, für den Santhera Vereinbarungen mit der

Universität Basel und vor kurzem auch der Rutgers-Universität

als Teil ihres Programms zur Förderung der gentherapeutischen

Forschung für die Behandlung der LAMA2-defizienten kongenitalen

Muskeldystrophie (LAMA2 MD oder MDC1A) unterzeichnet hat. Im Rahmen der

laufenden Geschäftsentwicklung evaluiert Santhera die weitere

Diversifizierung ihrer plattformartigen Pipeline-Produkte Vamorolone und

Lonodelestat in zusätzliche Indikationen, wozu auch Partnerschaften

mit anderen Unternehmen gehören können.

Ausblick

Die operativen Prioritäten für Santhera in der zweiten

Hälfte des Jahres 2020 sind die Vorbereitung für den

europäischen Markteintritt von Puldysa bei DMD anfangs 2021, die

Weiterentwicklung von Vamorolone hin zum Vorliegen der VISION-DMD

Top-Line-Daten und die Bereitstellung zusätzlicher Finanzmittel,

damit das Unternehmen seine Aktivitäten wie geplant

weiterführen kann.

Referenz:

[1] Pressemitteilung "Santhera Exercises Option to Obtain Worldwide

Rights to Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy and All Other

Indications", September 2, 2020, verfügbar

https://www.globenewswire.com/Tracker?data=qrontZpdzOON1qbN-vKf52cMAl2j1_vpaR9zd__j-kUbTe5WadYPwloKZPVR7Q5nBjIErVjA7M-3teH2VRxcTGPMUxGTHFSZ0KyW1frpPlsFUjYrPBEbS8yl6_r-ryAa6G3k_vzBv_0ms6FFDjA3qQj3KonLs6yaZBNiMuWH0uE=

hier.

Halbjahresbericht 2020

Der Bericht zum ersten Halbjahr 2020 von Santhera ist verfügbar auf

der Unternehmenswebseite unter

https://www.globenewswire.com/Tracker?data=dX2tsRvo9OeVfASg0uEK8QAveKWF7wsIAqRZ4rrxfIJcelm0Do-XL10MCTssGuj0PfzN5HXvDTha54sw3J0D5gESFLCQyn5ohS-aPbXT0F-F9qAZL2d2xg5K4_SR8mw5heEtAVbFlv5pO9UElSfYbfE55oUX8DzcIlV0Dl2c7hg45e7KeZqJdMaxSeH_p_cayIk7Rb_CPCFPycf8xe1f0OWQ6-Q0RSGfqGMI37RHlfw=

www.santhera.com/investors-and-media/investor-toolbox/financial-reports.

Telefonkonferenz

Santhera wird am 8. September 2020 um 13:00 MESZ, 12:00 BST, 07:00 EDT

eine Telefonkonferenz durchführen. CEO Dario Eklund und CFO Andrew

Smith werden die Halbjahresresultate erläutern und ein Update zur

Unternehmensentwicklung geben. Teilnehmende sind eingeladen, eine der

folgenden Telefonnummern 10-15 Minuten vor Konferenzbeginn zu

wählen (kein Zugangscode erforderlich). Konferenzsprache ist

Englisch.

Europa: +41 58 310 50 00

GB: +44 207 107 06 13

USA: +1 631 570 56 13

2020 Halbjahresresultate

Santheras 2020 Halbjahresbericht:

https://www.globenewswire.com/Tracker?data=dX2tsRvo9OeVfASg0uEK8QAveKWF7wsIAqRZ4rrxfIJcelm0Do-XL10MCTssGuj0PfzN5HXvDTha54sw3J0D5gESFLCQyn5ohS-aPbXT0F8MbcwXUrGSE80MBew824OCRGYLeH6Upa9qvtVU8msyisoxM-k_dVWxVCWGnp0ZuWZalMSQAddYEf6fz8B3XejP0YZTJ_bdQzoFrd9h4KqXRVgMN8c1gk0TEEIm5zR1a34=

www.santhera.com/investors-and-media/investor-toolbox/financial-reports.

Zusammengefasste Angaben zur Erfolgsrechnung

(eingeschränkt geprüft, IFRS, Halbjahr

per 30. Juni, in TCHF) 1H-2020 1H-2019

Nettoumsatz 6'133 18'315

Nettoumsatz an Lizenzpartner 1'642 0

Umsätze aus Verträgen mit Kunden 7'775 18'315

Kosten der verkauften Produkte

(davon Amortisierung immaterieller Vermögenswerte:

1H-2020 -1'519 / 1H-2019 -1'519) -2'114 -2'557

Entwicklung -17'688 -19'325

Marketing und Vertrieb -6'766 -11'611

Verwaltungs- und allgemeiner Aufwand -7'209 -7'206

Operativer Gesamtaufwand -31'911 -38'208

Operatives Ergebnis -25'893 -22'434

Nettofinanzergebnis -5'573 -4'065

Steuern -361 -401

Nettoergebnis -31'827 -26'900

(Verwässerter) Verlust pro Aktie (in

CHF) -2.78 -2.47

Zusammengefasste Angaben zur Bilanz 30. Juni 2020 31. Dez. 2019

(IFRS, in TCHF) (eingeschränkt (geprüft)

geprüft)

Liquide Mittel 19'353 31'358

Sonstiges Umlaufvermögen 17'201 17'897

Anlagevermögen 63'520 65'796

Total Aktiven 100'074 115'051

Eigenkapital 210 21'247

Langfristige Verbindlichkeiten 69'894 69'840

Kurzfristige Verbindlichkeiten 29'970 23'964

Total Passiven 100'074 115'051

Zusammengefasste Angaben zum Cashflow 2020 2019

(eingeschränkt geprüft, IFRS,

in TCHF)

Cashflow aus Geschäftstätigkeit -19'795 -20'219

(Halbjahr per 30. Juni)

Cashflow aus Investitionstätigkeit 1'506 1'448

(Halbjahr per 30. Juni)

Cashflow aus Finanzierungstätigkeit 6'405 9'465

(Halbjahr per 30. Juni)

Liquide Mittel per 1. Januar 31'358 21'971

Liquide Mittel per 30. Juni 19'353 12'698

Nettomittelverbrauch -12'005 -9'273

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September 08, 2020 01:00 ET (05:00 GMT)