• FDA sieht die bisherigen Studiendaten von AMT-130 als mögliche Grundlage für eine beschleunigte Zulassung
• ClearPoint-Neuro-Technologie kommt bei der Verabreichung der Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit zum Einsatz
• Zulassungsantrag soll im dritten Quartal 2026 eingereicht werden, während die Bestätigungsstudie vorbereitet wird

ClearPoint Neuro-Aktie mit Kurssprung

Die Aktien von ClearPoint Neuro legten am Mittwoch an der US-Techbörse um 26,01 Prozent auf 16,81 US-Dollar zu, nachdem das Gentherapie-Unternehmen uniQure bekannt gegeben hatte, "dass die US-Arzneimittelbehörde FDA im Rahmen eines kürzlich stattgefundenen "Type B"-Meetings mitgeteilt hat, dass die 3-Jahres-Analyse der Phase-I/II-Studie als primäre Grundlage für einen Zulassungsantrag (Biologics License Application, BLA) zur beschleunigten Zulassung von AMT-130 bei der Huntington-Krankheit akzeptabel sei." Für Papiere von uniQure ging es an der NASDAQ zwischenzeitlich sogar 78,44 Prozent auf 48,16 US-Dollar nach oben. ClearPoint Neuro profitiert von dieser Entwicklung, da die komplexe Verabreichung von AMT-130 direkt in das Gehirn über das ClearPoint Neuro-Navigationssystem und die SmartFlow-Kanüle erfolgt.

Zudem möchte die FDA vor Einreichung des Zulassungsantrags eine Einigung über das Studiendesign der bestätigenden Untersuchung erzielen. Dabei soll unter anderem bewertet werden, ob eine Kontrollgruppe mit Standardbehandlung anstelle eines Scheinverfahrens eingesetzt werden kann. Nach Angaben von uniQure hat die Behörde zugesichert, den weiteren Abstimmungsprozess mit hoher Priorität voranzutreiben.

Das Unternehmen will die Bestätigungsstudie schnellstmöglich starten und die Details vor der Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) gemeinsam mit der FDA finalisieren. Der Antrag soll im dritten Quartal 2026 eingereicht werden.

Hoffnung auf baldige Einreichung des Zulassungsantrags

"Die heutige Ankündigung spiegelt das Ergebnis wider, auf das wir im Rahmen unseres kontinuierlichen Austauschs mit der FDA hingearbeitet haben. Wir sind der FDA zutiefst dankbar für ihr ernsthaftes Engagement, den ungedeckten medizinischen Bedarf von Menschen in den USA, die mit der Huntington-Krankheit leben, zu adressieren", wird Matt Kapusta, CEO von uniQure, in der Pressemitteilung des Unternehmens zitiert. "Die FDA hat bestätigt, dass unsere aktuellen klinischen Daten eine zeitnahe BLA-Einreichung stützen können, und hat zugesagt, zügig mit uns zusammenzuarbeiten, um das Design der erforderlichen Bestätigungsstudie abzustimmen. Die Konsistenz und Aussagekraft der bisher erhobenen klinischen Daten bestärken uns in unserer Zuversicht hinsichtlich des Potenzials des Produkts, für Patienten einen bedeutenden Unterschied zu bewirken. Wir konzentrieren uns weiterhin darauf, AMT-130 so schnell und verantwortungsvoll wie möglich zu Patienten und deren Familien in den USA und weltweit zu bringen", so Kapusta.

Das Unternehmen rechnet damit, innerhalb der nächsten 30 Tage das offizielle Protokoll des jüngsten "Type B"-Gesprächs mit der FDA zu erhalten.

Für AMT-130 hat die US-Gesundheitsbehörde bereits mehrere wichtige Sonderstatus vergeben. Dazu zählen die RMAT-Auszeichnung (Regenerative Medicine Advanced Therapy) - die erste ihrer Art für eine Therapie gegen die Huntington-Krankheit - sowie die Einstufungen als "Breakthrough Therapy" und "Fast Track". Das klinische Entwicklungsprogramm befindet sich derzeit in der Phase I/II.

Julia Walter, Bettina Schneider, Claudia Stephan, Redaktion finanzen.net